Hoe duur mag een geneesmiddel voor een zeldzame ziekte zijn, en in hoeverre moet de overheid daarin tussenkomen? Vaak wordt de farmaceutische industrie met de vinger gewezen, maar die kaatst de bal terug door te wijzen op de zware investeringen in onderzoek en ontwikkeling. Bovendien zorgt de geringe afzetmarkt bijna automatisch voor torenhoge prijzen. Kan en moet de overheid dan niet optreden? En moet elk duur geneesmiddel voor een zeldzame ziekte altijd worden terugbetaald?