Nell’ambito del Corso sono presentati gli obiettivi e le metodologie della terapia genica, nonché le applicazioni cliniche già realizzate o attualmente perseguite. In particolare, nella prima parte del Corso vengono analizzati i diversi tipi di acidi nucleici con funzione terapeutica (sequenze di DNA codificante per proteine ed acidi nucleici non codificanti, quali oligonucleotidi, siRNA ed aptameri) e le diverse metodologie per il trasferimento genico (metodi fisici e chimici; vettori virali basati su oncoretrovirus, lentivirus, adenovirus ed AAV). Nella seconda parte del Corso sono invece presentate e discusse le reali possibilità di transizione della terapia genica dalla ricerca sperimentale alla clinica, definendo alcuni tipi di patologia umana in cui la terapia genica appare al momento particolarmente promettente. In particolare, sono considerate le applicazioni di terapia genica per diverse categorie di malattie ereditarie (malattie delle cellula staminali ematopoietiche, fibrosi cistica, emofilia, distrofia muscolare, emofilia), per le malattie cardiovascolari (restenosi, cardiopatia ischemica e scompenso cardiaco), per le malattie neurodegenerative (morbo di Parkinson, morbo di Alzheimer, ALS, corea di Huntington), per i tumori e per le degenerazioni della retina (amaurosi congenita, degenerazione maculare senile). Per tutte queste patologie sono presentati ed analizzati in maniera critica i principali studi sperimentali e clinici recentemente realizzati.